我国约有2000万罕见病患者，罕见病的治愈难度有多大？

我国约有2000万罕见病患者，罕见病的治愈难度有多大？

一种罕见疾病可能会影响到一千人，也许只有一人；但一种常见疾病的话语可能影响到所有人，或者所有人都曾受过影响，比如感冒。然后它的发病基础就不一样了。它的发现是困难的，因为罕见病的发病率很低，可能是由于医生根本没见过它，或由于一些相似的症状，可能会被医生误判为某种常见疾病。从治疗难度上来说，上面所说的很多医生可能都没见过这种病，更别说治疗了。所以很多时候想要治疗还得去特定的医院，或请外院医生进行专家会诊。以明确病情为目的的治疗计划。

在药品供应方面，在你确定了治疗方案之后，并不一定能治疗罕见病，因为治疗罕见病的药物也很少，有时候即使有药物，你也未必买得起。“罕见病的诊断比较困难，因为发病率比较低，真正能确诊的医生也不多。许多罕见的疾病是无法用药物治疗的。有些有药的病是治不好的。例如，这种“糖原累积病2型”是目前可以治疗的几种药物。如果孩子体重10公斤，一个月大概要5万元。”

由于许多罕见病需要终生服用药物，随着儿童的成长，病症会愈来愈明显，所需费用也像滚雪球一样成倍增加，给患者和家属带来了难以承受的经济、精神压力。由于我国人口数量巨大，据估计，约有1680万罕见病患者需要进行治疗。这些罕见疾病中，大约80%是由基因引起的，大约50%是在儿童期发病的。做好稀有病的登记和筛选，对于减少稀有病的发生尤为重要。

假设开发一种药物的平均成本为10亿元，由于常见病发病率高，病源基数大，可能会有上亿患者甚至更多患者分担药物开发后的成本。在这种情况下，制药公司只需要将药品定价到几十元甚至几元甚至更低，也是会盈利的。可以说对于常见病，只需要考虑疗效，根本不需要考虑购买力。

罕见病用药的研究与开发，由于发病率低、基数低、难于发现，各种因素造成，可能只有几万甚至几千名病人需要用药，而由于基数低，只能提高药品价格，而价格高则部分病人买不起，从而导致价格上涨，从而使罕见病药品成为“贵族药”。与此同时，由于药品价格高，受众较少，也会导致药企不大量生产，医院不把它作为常备药来使用，药品流通紧跟不上，因此有时你有钱也未必能买到药。

难度特别的大，因为是罕见病还要研究出有效的药物，也没有专业的治疗方案

很大。罕见病没有足够的病例研究特效药，因为病例少，医疗机构在这方面投入也不会很大。

罕见病因为少见，所以治疗方案也少，而且罕见病之所以罕见也是因为患的人少，难治，花销还大，一般家庭是负担不起的。